肝豆状核变性新药在北京罕萌诊所开出全国首张处方

　　记者从北京市顺义区获悉，近日，由中国罕见病联盟/北京罕见病诊疗与保障学会、中华医学会罕见病分会联合多家医院举办的“第六期罕萌呵护计划｜肝豆状核变性关爱活动”在北京罕萌诊所举办。多位医学专家现场为肝豆状核变性患者科普答疑，该疾病的最新治疗药物在北京罕萌诊所开出全国首张处方，开启肝豆状核变性治疗新阶段。

　　2024年3月，在北京市顺义区政府、天竺综合保税区和中国罕见病联盟、北京协和医院等支持下，北京罕萌诊所落地北京罕见病药品保障先行区。一年来，该诊所已为300余名病友提供免费诊疗、心理疏导等服务，引进罕见病药品50余个品类，探索罕见病诊疗、用药、康复、保障全链条解决方案。

　　据介绍，肝豆状核变性又称为威尔逊病（Wilson Disease，WD），被列入我国《第一批罕见病目录》，患者由于体内铜离子转运及排泄障碍，出现肝脏病变、神经系统及其他多系统受累，从8个月至70多岁均可能发病，如不治疗会危及生命，及早诊治，患者可有正常的生活。如今，北京罕萌诊所开出四盐酸曲恩汀片在我国获批上市后的首张处方，标志着该患者群体的用药需求进一步得到有效解决。

　　“罕萌呵护计划”由中国罕见病联盟/北京罕见病诊疗与保障学会、中华医学会罕见病分会于2024年发起，基于线下的北京罕萌诊所，为罕见病患者提供患者咨询、多学科诊疗、科普教育、心理关爱等长期服务，迄今已开展多期活动。据悉，未来更多罕见病病种的患者关爱活动将持续在北京罕萌诊所开展。（经济日报记者韩秉志）